O QUE É MPS VI E MORQUIO A?

Mucopolissacaridoses (MPS) são doenças de depósito lisossômico. Pessoas com MPS não possuem enzimas que quebram os glicosaminoglicanos (GAGs). Sem essas enzimas, certos GAGs se acumulam nos sistemas do organismo.

• Pacientes com MPS VI (também conhecida como síndrome de Maroteaux-Lamy) não possuem a enzima N-acetilgalactosamina 4-sulfatase (também conhecida como arilsulfatase B ou ASB) resultando em acúmulo do sulfato de dermatam (DS) nos tecido mole e conjuntivo.¹²
• Pacientes com Morquio A (também chamada de MPS IVA) possuem deficiência de N-cetilgalactosamina-6-sulfatase (GALNS), resultando em acúmulo de sulfato de queratano (SQ) no tecido conjuntivo.¹³

Os sintomas multissistêmicos de MPS VI e Morquio A se tornam evidentes conforme os GAGs se acumulam no tecido,¹⁴ o que resulta em manifestações esqueléticas, cardiopulmonares, oculares e auditivas da doença.

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